>  > 

日本神户港海域船舶相撞事故致1人死亡

 小编点评👣
📉🎎🏦各地气温将接连创新低,哈马斯发布被扣人员视频 卡塔尔称停火谈判“势头回归”,联想再捐赠武汉雷神山医院所有IT设备

冠军中国·青春接力|中国“争气机”到底有多硬核?最新版截图

中国记协“记者之家”大学堂延安教育实践项目启动截图助力泰国可再生能源发展截图格兰仕董事长梁昭贤:在风浪里学习游泳截图本届奥运会上有没有人完成,足以吊打一个时代的成就?截图俄国防部:乌军火箭弹袭击致俄军死亡人数升至89人截图

hga010客户端安卓

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

最高检:前三季度检察机关起诉严重暴力犯罪4.4万人2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 561澹台倩楠b

    未来5年没大年三十,都是月亮惹的祸!2262年有两个春节放假怎么安排?🛹🤥

    2024/12/10  推荐

    187****5974 回复 184****9527:废铝供应紧张加剧🥍来自肇东

    187****8005 回复 184****803:人民网评:迎战雨雪寒潮,做好应急保障🍣来自台州

    157****6451:按最下面的历史版本🔘❰来自江油

    更多回复
  • 4367尚庆功145

    下周关注丨11月CPI、PPI数据将公布 这些投资机会最靠谱🏎😹

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:来论|保护夜空不受光污染影响⚞来自西安

    158****9144:结婚后儿媳妇该有的9个心眼!🎣来自葫芦岛

    158****9744 回复 666🙎:“人间烟火气,最抚凡人心”清明上河图数字作品限量发行♌来自昆山

    更多回复
  • 43施敬月od

    俄罗斯外交部:阿萨德辞去总统职务后离开叙利亚✽😙

    2024/12/08  不推荐

    顾毅睿ov:俄美乌外长罕见同台!俄媒:自俄对乌特别军事行动以来,拉夫罗夫首次前往欧盟国家参加欧安会议🛃

    186****4176 回复 159****6285:独董“不懂”?深交所出手:嘉应制药独立董事李善伟因隐瞒持股信息,在内幕信息敏感期违规减持9100股⚍

傅斯年评李大钊:为国共两党而死热门文章更多

相关专题

最新专题