>  > 

韩国行政安全部长官李祥敏提出辞职

 小编点评📒
🍨👱♖特朗普:中国可以帮助解决俄乌问题,中共中央召开党外人士座谈会,韩国高级公职人员调查处:禁止尹锡悦出国

亚裔夫妻卖毛线年入千万?消费者越来越愿意为情绪价值买单!最新版截图

乌克兰再求战斗机 俄罗斯指美国借军援延长冲突截图广西钦州:荔枝熟了 销路顺了 农民笑了截图警方回应女子账号名为"周克华情人"截图王子文六一带小孩海边游玩 去年曾被曝隐婚生子截图近代东亚医学与健康知识的跨域传播:第四届中韩医学人文国际学术研讨会截图

im体育官网app

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称im体育官网app,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日im体育官网app,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

“十三五”期间我国新增湿地面积20.26万公顷2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 871冉燕邦k

    数藏故事丨流光溢彩,看这抹近千年不褪的青绿之色😠🌧

    2024/12/10  推荐

    187****4604 回复 184****4631:中央援建香港临时医院项目竣工移交🌷来自通州

    187****3603 回复 184****3791:MEZOLEN超声流量计在LNG行业中的...⛽来自海宁

    157****5149:按最下面的历史版本🐧💷来自桂林

    更多回复
  • 5071晏薇可345

    第十九届“挑战杯”全国大学生课外学术科技作品竞赛2024年度“揭榜挂帅”专项赛拟授奖名单公示☏🐁

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:加强节日商品供应保障 确保春节市场平稳运行📼来自赤壁

    158****3974:共护候鸟迁飞路(美丽中国)⚔来自福州

    158****6794 回复 666➎:《冰球小课堂》第五集:滑行技术-压步👏来自漯河

    更多回复
  • 163怀和悦nl

    “爱的诗篇·《大山里的小诗人》新书发布会”在京举行🌾♳

    2024/12/08  不推荐

    申屠心曼xa:韩最大在野党研究是否弹劾总理韩德洙 涉嫌内乱罪被检举➦

    186****5119 回复 159****6312:一个家庭,如果频繁请客吃饭、送礼,说明这三个问题🔩

相关专题

最新专题