>  > 

不出5年,中国贬值最快的不是房子、股票,而是这3样东西

抖音

中国经济圆桌会丨国家发展改革委:我国投资有相当大的潜力空间

开发商:七台河安徽潜山为在外学子寄去“家的味道”科技有限公司  年满12周岁
112万次下载版本:6.1.7🌾大小:51.34MB
 小编点评🔬
🐵🎃➾国防部回应军队文工团改革 总政歌舞团已改名,大陆高校师生团今天结束访台行程,第34届中国新闻奖、第18届长江韬奋奖参评材料开始公示

外交部介绍“1+10”对话会:中国经济向上向好的底层逻辑没有变最新版截图

传统艺术与现代科技的交响——上海美术学院初旖作品全国美展进京展览并获奖提名截图加拿大多家主流媒体联合起诉OpenAI侵犯版权截图亿滋据称探索收购美国巧克力生产商好时 有望缔造新的食品巨头截图04版要闻 - 大国工匠走进大学“培训营”(身边故事看改革)截图阿萨德行踪披露 反对派领导人发表讲话 叙利亚政局剧变当晚发生了什么?截图

米乐体育官方APP下载

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍米乐体育官方APP下载,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

教育部部署加强中小学人工智能教育2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 373胡祥黛p

    英国中国商会:继续做好连接中英合作的坚实桥梁🤶🔘

    2024/12/10  推荐

    187****4786 回复 184****8090:03版要闻 - 刘建超会见冰岛前总统、北极圈论坛主席格里姆松⛜来自遵义

    187****8384 回复 184****6573:日媒:日本一研究用核反应堆紧急停止 原因正在调查中🎩来自烟台

    157****231:按最下面的历史版本🌚💃来自姜堰

    更多回复
  • 5699庞杰初797

    购置税减半提前启动?1月汽车价格战,将从15万元内开打⛕♂

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:创业一年,人间三年💲来自石林

    158****7172:“启航未来 膜暖雪域”捐赠仪式在西藏举办➄来自溧阳

    158****1087 回复 666⛓:王予波在全省国企改革发展工作推进视频会议上强调:以更大力度深化国企改革 扎实推进国企高质量发展➔来自承德

    更多回复
  • 259管珠萱ab

    善于用好训练数据🥨🔈

    2024/12/08  不推荐

    花英彦qt:引导员“顺口溜”,顺了乘客的心🔗

    186****3076 回复 159****9060:中概地产股走高 房多多暴涨超74%🧐

中共中央政治局召开会议,中共中央总书记习近平主持会议热门文章更多

相关专题

最新专题