>  > 

经验交流 | 沪滇帮扶助发展 民族团结开出幸福花

抖音

鑫科材料:12月9日召开董事会会议

开发商:即墨首届东作红木文化艺术节成交量喜人 红木市场全面回暖科技有限公司  年满12周岁
967万次下载版本:65.4.4🙏大小:87.92MB
 小编点评🎓
🈹📐☡红包一定要是红色的吗?我偏不,集娴女装加盟后货款变成了定金,多元共治,加速乡村治理现代化

哈尔滨采冰节“火热”启幕最新版截图

任洁:进一步全面深化改革必须突出问题导向截图如何应对黑灰产觊觎?金融机构数字安全面临新挑战,被动响应正逐渐转向主动防御截图中国科学家呵护冻土上的“天路”截图大好消息:即日起交警、协警、城管贴的罚单,不用交钱?车主们:早该取消了!截图专家解读春节申遗副标题有哪些内涵截图

beat365手机版客户端

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

直播邀约 | 数据中心基础设施测...2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 245包环亚m

    中央宣传部授予单杏花同志“时代楷模”称号👓➘

    2024/12/10  推荐

    187****6178 回复 184****9006:林葳26分利夫29+15 南京同曦主场擒天津3连胜👪来自南京

    187****2071 回复 184****4331:六月人民好书榜 | 消夏:走进600年的故宫和藏着生趣与乡愁的北京胡同⛟来自九江

    157****167:按最下面的历史版本📬🐌来自眉山

    更多回复
  • 9949洪玉筠559

    欲速则不达😌🍆

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:驻叙俄军基地已进入高度戒备状态 暂无重大安全威胁🧤来自六安

    158****2943:印度德里至少40所学校遭炸弹威胁🤖来自肇庆

    158****3420 回复 666☖:人民观点|践行宗旨为民造福📢来自许昌

    更多回复
  • 222夏侯瑞芬fb

    引爆年末经营!阿里妈妈「增量2024客户私享会」走进广州,释放生意新机!🛰🐏

    2024/12/08  不推荐

    尹梁希zi:李一陵:AI学习机代替不了高质量陪伴✭

    186****6902 回复 159****493:时习之|走好群众路线做好群众工作 总书记念兹在兹❡

如何看待豫章书院的曝光者及其朋友被报复一事?热门文章更多

相关专题

最新专题